EMA vender tommelen opp for ny behandling mot sjelden øyekreft

Det Europeiske Legemiddelagenturet (EMA) anbefaler en EU-markedsføringstillatelse for det bispesifikke fusjonsproteinet Kimmtrak (tebentafusp) til behandling av voksne pasienter med uveal melanom - en sjelden form for øyekreft.

Behandlingen har nemlig vist seg å øke overlevelsen ved uveal melanom med nesten et halvt år.

Bakgrunnen for EMA’s anbefaling er data fra en randomisert, pivotalt fase III-studie, samt en støttende studie. Den pivotale studien omfattet 378 tidligere ubehandlede pasienter med fremskreden uveal melanom, hvorav 252 ble tilfeldig udvalgt til å få Kimmtrak (via intravenøs infusjon), mens 126 var i kontrollgruppen og mottok en av de ​​tre etablerte behandlingene Dacarbazine, Yervoy (ipilimumab) eller Keytruda (pembrolizumab). Det primære endemålet var samlet overlevelse (OS).

Undersøkelsen viste at den gjennomsnittlige OS for pasienter som mottok Kimmtrak-behandlingen var 21,7 måneder, mens den var på 16 måneder for pasienter i kontrollgruppen. De mest almindelige bivirkninger var hudutslett, feber og kløe.

EMA’s utvalg for medisin til mennesker, CHMP, gjennomgikk søknaden om markedsføringstillatelse for Kimmtrak etter en fremskyndet tidsplan for å muliggøre hurtigere adgang til medisinen i lys av det store udekkede medisinske behovet på sykdomsområdet. CHMP’s uttalelse vil nå bli sendt til EU-Kommisjonen, som skal foreta den endelige beslutning om markedsføringstillatelse i EU.

Dårlig prognose

Uveal melanom er en sjelden og aggressiv sykdom, hvor kreftceller dannes i øyets vev. Pasienter med uvealt eller okulært melanom har ofte en dårlig prognose, fordi sykdommen er i stand til å motstå behandlinger - og blir spredd hurtig gjennom kroppen, hvor leveren er det hyppigste mål for metastasene. Når sykdommen først har spredd seg, overlever mange pasienter mindre enn ett år. For tiden er de mest utbredte førstevalgs behandlingsmuligheter for ikke-metastatisk sykdom kirurgi, strålebehandling eller enucleation (prosedyre hvor hele øyet fjernes).

Tilstanden finnes primært hos mennesker med lys hudpigmentering og lyse øyne. Det anslås at uveal melanom rammer mellom fem og elleve pasienter per million mennesker.

Kimmtrak virker ved å hjelpe immunceller med å komme tett nok på kreftcellene til å angripe dem. Behandlingen kan benyttes på voksne pasienter som er humant leukocytantigen (HLA)-A*02:01-positive og har inoperabel eller metastatisk uvealt melanom.