Ny målrettet terapi mot sjelden hematologisk syndrom har god effekt

EHA: Den nye PI3K-hemmeren (leniolisib) blir godt tolerert og er klinisk effektiv for behandling av den meget sjeldne hematologiske sykdommen APDS/PASLI. Dette viser helt nye resultater - som ble offentliggjort for første gang på EHA-kongressen.

Den selektive PI3K-hemmeren leniolisib reduserte signifikant størrelsen på lymfeknuter og forbedret cytopeni-nivåer hos pasienter med den sjeldne hematologiske sykdommen APDS/PASLI.

Dette er resultatene fra en placebo-kontrollert og randomisert fase III-studie (abstract #LB2369). De helt nye dataene ble presentert på en Late Breaking-session under årets EHA-kongress, som gikk av stabelen fra 9. til 12. juni.

Aktivert PI3K delta syndrom (APDS/PASLI) er en sjelden hematologisk immundefekt sykdom, hvor genetiske mutasjoner forårsaker dysregulerte B- og T-celler som fører til lymfoproliferasjon, auto immunitet, immundefekt og økt risiko for lymfom.

Den nåværende behandlingen er generelt begrenset til understøttende terapier som antibiotika og bruk av immunglobulin erstatningsbehandling, og det finnes ennå ingen godkjent terapi for behandling av sykdommen.

Studien inkluderte på globalt plan 31 pasienter over 12 år som ble randomisert til at motta enten leniolisib 70 mg to ganger daglig eller placebo i 12 uker.

Mindre milt og flere B-celler

Cytopeni-nivået ble forbedret blant 82 prosent av de deltakerne som mottok leniolisib, sammenlignet med 60 prosent blant dem som fikk placebo. Der ble observert en normalisering av immunforsvaret med en økt andel av naive B-celler fra baseline.

I tillegg reduserte den nye PI3K-hemmeren også størrelsen på milten – noe som er bemerkelsesverdig, lyder det fra forskerne bak studien.

- Vi legger merke til at flere pasientfortellinger avslørte at reduksjonen i lymfoproliferasjon minsket nakkeømhet og svelge-besvær. Analyser av endringen fra baseline ved D85 i 3D-volumen og todimensjonal størrelse av milten viste også at leniolisib reduserte miltens størrelse, registrerte forskerne.

PI3K-hemmeren leniolisib (tidligere omtalt som CDZ 173) ble godt tolerert i studien og ingen bivirkninger førte til avbrytelse av behandlingen. I tillegg var ingen av ​​de alvorlige bivirkningene mistenkt for å være relatert til behandlingen.

Studien er andre del av fase II/III-studien, der første del var en open-label dosiseskalering studie som viste lignende effektivitet. Novartis’ søknad om godkjennelse forventes å bli startet opp i andre halvdel av 2022.