Tavinlar-Mekinist-kombinasjon får tidlig godkjennelse av FDA

Den amerikanske fødevare- og legemiddelmyndigheten (FDA) har godkjent en kombinasjonsbehandling med legemidlene Tavinlar (dabravenib) og Mekinist (trametinib) til  pasienter med inoperable eller metastatisk solide tumorer med BRAV V600E-mutasjon, som er kommet videre - og ikke har alternative behandlingsmuligheter.

Den tidlige godkjennelsen gjelder for behandling av både voksne og barn over 6 år, fremgår det av FDA's hjemmeside. Godkjennelsen skjer på bakgrunn av en rekke kliniske forsøk som har inkludert i alt 131 voksne og 36 pediatriske pasienter, herunder studiene BRF117019NCI-MATCH og CTMT212X2101. Rikshospitalet i København har bidratt med pasienter til førstnevnte studie. 

Studienes viktigste effektmål var samlet responsrate (ORR). Av de 131 voksne pasientene var det 54 som oppnådde respons (41 %, 95 %, CI 33-50). Studiene inkluderte pasienter med 24 forskjellige tumortyper. Blant noen av de hyppigste tumortypene var galleveiskreft, high grade gliom og low grade gliom. Her var ORR henholdsvis 46 prosent  (95 %, CI 31-61), 33 prosent (95 %, CI 20-48) og 50 prosent (95 %, CI 23-77).

For de 36 pediatriske pasientene var ORR 25 prosent (95 %, CI 12-42) og responsen varte i mer enn seks måneder hos 78 prosent av pasientene og i mer enn 24 måneder hos 44 prosent av de pediatriske pasientene.

De mest alminnelige bivirkningene (≥ 20 prosent) hos voksne pasienter var feber, tretthet, kvalme, utslett, kuldeskjelving, hodedpine, blødninger, hoste, oppkast, forstoppelse, diaré, muskelsmerter, leddsmerter og ødem. Hos pediatriske pasienter var de mest alminnelige bivirkningene (≥ 20 prosent) feber, utslett, oppkast, tretthet, tørr hud, hoste, diaré, dermatitisk acneiform, hodedpine, mavesmerter, kvalme, blødninger, forstoppelser og paronychion.