Skip to main content

Ny antistoffbehandling til immun trombocytopeni kan være på vei

ASH: IV-behandling med det humane antistoffet efgartigimod viser i en ny fase III-studie pene resultater i form av høyere antall blodplater tidlig i behandlingen - og vedvarende respons over tid blant voksne pasienter med vedvarende eller kronisk primær immun trombocytopeni (ITP).

Fase III-studien med tittelen ADVANCE IV (abstract #3) ble presentert på Plenary Scientific Session under den amerikanske hematologiske kongressen ASH 2022.

I studien oppnådde 21,8 prosent av pasientene med kronisk primær immun trombocytopeni (ITP) en varig respons (blodplate-antall på ≥50×109/L i ≥4 etter seks besøk mellom uke 19 og 24 uten interkurrente hendelser) ved behandling med efgartigimod. Til sammenligning var andelen fem prosent for placebo (p=0,0316). 

Studien er en randomisert og dobbeltblindet fase III-studie, som inkluderte 131 personer med kronisk eller vedvarende ITP, som ble randomisert 2:1 til å motta 10 mg/kg efgartigimod eller placebo i 24 uger.

Forbedringer uansett alder

Litt over halvparten (51,2 prosent) av behandlingsgruppen oppnådde IWG-responskriteriene sammenlignet med 20 prosent i placebogruppen. Og 90 prosent (9/10) av deltakerne oppnådde et varig nivå av blodplater som ble opprettholdt i det faste doseregimet.  

I tillegg falt de gjennomsnittlige IgG-nivåene hos behandlingsgruppen jevnt i løpet av de første fire ukenes behandling, for deretter å vise at de gjennomsnittlige maksimale reduksjonene fra baseline forble mer enn 60 prosent gjennom hele studien.

Forbedringene i form av blodplate-respons i behandlingsgruppen ble observert uansett alder, kjønn, sykdommens alvorlighetsgrad, diagnosetidspunktet, tidligere behandling eller bruk av annen medisin. 

I tillegg viste de gjennomsnittlige endringene fra baseline i blodplate-nivåene over tid en klar differensiering fra placebo fra den første uken, noe som - ifølge forskergruppen bag studien - indikerer at blodplate-responsen i behandlingsgruppen inntreffer tidlig.

Langtidsdata under veis

Bivirkninger ble rapportert hos 93,0 prosent (80/86) av deltakerne i efgartigimod-gruppen og 95,6 prosent (43/45) i placebo-gruppen. De hyppigste bivirkningene omfattet hudblødninger, hodedpine og hematuri. Alvorlige bivirkninger ble rapportert hos 8,1 prosent (7/86) av deltagerne i efgartigimod-gruppen og hos 15,6 prosent (7/45) i placebo-gruppen, men ingen var behandlingsrelaterte.

Legemiddelet Vyvgart (efgartigimod) blir allerede benyttet og er godkjent av EMA for voksne med muskelsykdommen myastenia gravis.

Studien er blitt forlenget i et åpent forsøk - ADVANCE+ - hvor langsigtig effekt- og sikkerhetsdata vil bli vurdert.

Redaksjon

Bo Karl Christensen
Nordisk redaksjonssjef
E-mail: Denne e-postadressen er beskyttet mot programmer som samler e-postadresser. Du må aktivere javaskript for å kunne se den.

Journalister

Aud Dalsegg
Bjørg Aftret
Marit Aaby Vebenstad
Agnethe Weisser

Kommersiell

Malene Laursen
Annonsekonsulent
Denne e-postadressen er beskyttet mot programmer som samler e-postadresser. Du må aktivere javaskript for å kunne se den.