FDA godkjenner Tibsovo for pasienter med avansert MDS
FDA har godkjent Tibsovo (ivosidenib) som behandling for pasienter med IDH1-mutert residiverende eller refraktær myelodysplastisk syndrom (MDS). På samme måte har FDA godkjent Abbott RealTime IDH1-analysen som en ledsagende diagnostisk test for seleksjon av IDH1-muterte MDS-pasienter med residiverende eller refraktær sykdom.
Dette viser en nyhet på FDAs nettsider. Ivosidenib er allerede godkjent for pasienter med IDH1-mutert akutt myeloid leukemi (AML) (både på forhånd for utvalgte undergrupper og i tilbakefallssituasjonen) samt for lokalt avansert eller metastatisk kolangiokarsinom.
FDAs godkjenning av ivosidenib for residiverende eller refraktær MDS er basert på data fra den åpne, enarmede multisenterstudien AG120-C-001. Studien inkluderte hematologiske pasienter med IDH1-mutert sykdom, inkludert 18 pasienter med residiverende eller refraktær MDS. IDH1-mutasjonene ble oppdaget i det perifere blodet eller i benmargen ved hjelp av lokale eller sentrale diagnostiske tester og senere bekreftet retrospektivt ved bruk av Abbott RealTime ISH1-analysen.
Ivosidenib ble administrert oralt med en startdose på 500 mg daglig i 28-dagers serier. Behandlingen fortsatte inntil progresjon, uakseptabel toksisitet eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon. Median behandlingsvarighet var 9,3 måneder. En av 18 pasienter gjennomgikk en transplantasjon etter ivosidenib. Alle pasienter i studien som responderte på behandling med ivosidenib oppnådde en fullstendig respons (CR). CR-raten var 38,9 prosent (95 % KI 17,3–64,3). Mediantiden til CR var 1,9 måneder, og medianvarigheten av CR var ikke estimerbar på tidspunktet for data-cutoff.
På tidspunktet for inklusjonen var ni av de 18 pasientene i studien avhengige av blod- og/eller blodplatetransfusjoner. Seks av de ni pasientene var ikke lenger avhengige av transfusjoner 56 dager etter baseline. Av de ni pasientene som ikke var avhengige av verken blod- eller blodplatetransfusjoner på tidspunktet for inklusjonen, forble syv uavhengige 56 dager etter baseline.
De vanligste bivirkningene var sammenlignbare med de som ble sett når ivosidenib brukes til å behandle AML. Disse inkluderer GI-toksisitet (diaré, mukositt, kvalme og forstoppelse), kjeveleddssmerter (artralgi), tretthet, hoste, kløe og muskelsmerter. Ivosidenib kan også forlenge QT-intervallet, noe som kan være en indikator på økt risiko for hjertearytmier.
