FDA tildeler orphan drug-status til paxalisib mot sjelden form for barnekreft

Den amerikanske fødevare- og legemiddelmyndigheten (FDA) har bevilget 'orphan drug'-status til den eksperimentelle PI3K-hemmeren paxalisib (GDC-0084) for behandling av en bestemt type aggressive hjernetumorer hos barn.

Det dreier seg om kreftformen atypical teratoid rhabdoid tumor (AT/RT), som er en sjelden og aggressiv form for hjernekreft hos barn. FDA's beslutning er tuftet på behandlingsdataene som ble presentert på den amerikanske kreftkongressen AACR. Disse dataene indikerte at den eksperimentelle PI3K-hemmeren har potensiale for å gi behandlingsgevinst for pasienter med AT/RT, heter det i en pressemelding fra Kazia Therapeutics Limited, som er firmaet bak paxalisib. Firmaet har hjernekreft hos barn som et viktig fokusområde.

Paxalisib blir for tiden testet i en 
fase 2-intervensjonsstudie, hvor man kombinerer forskjellige eksperimentelle preparater til behandling av 216 barn og unge voksne med forskjellige former for diffuse gliomer. En fase 1-intervensjonsstudie av paxalisib til behandling av diffust infiltrerende pons-gliom pågår også.

Paxalisib fikk i 2018 orphan drug-status til behandling av glioblastom hos voksne pasienter og i 2020 fikk stoffet en orphan drug-status til behandling av diffust infiltrerende pons-gliom (DIPG) - en kreftform som typisk rammer barn.