Kjemoterapi kan ikke erstatte helkroppsbestråling før stamcellebehandling

Helkroppsbestråling (TBI) som forbehandling gir fortsatt bedre overlevelse etter stamcellebehandling hos barn med akutt leukemi enn forbehandling med kjemoterapi. Dette er konklusjonen til forskerne bak den omfattende multi-studien FORUM.

De siste tjue årene har sannsynligheten for overlevelse etter stamcellebehandling steget betydelig. Selv om cellegiftbehandling med fludarabin, thiotepa, og enten busulfan eller treosulfan ikke er like effektiv som en forbehandling med stråleterapi, er den fortsatt et godt alternativ for barn som ikke tåler strålebehandling. Dette er ett av de viktigste resultatene fra FORUM-undersøkelsen, hvor forskere fra hele verden håpet å finne ut om strålebehandling kunne unngås, forteller overlege Marianne Ifversen ved Klinikken for Barn og Unge ved det danske Rikshospitalet. Hun er en av forskerne bak studien som ble presentert under den virtuelle EHA-kongressen i 2020.

"Det har skjedd enorme forandringer de siste 20 årene. Risikoen for å dø av bivirkningene er blitt betraktelig mindre. Tidligere døde 30-40 prosent av barna på grunn av bivirkningene fra behandlingen. I dag er samme andel bare tre til syv prosent, alt ettersom vi kan gi helkroppsbestråling eller kjemoterapi som forbehandling. Risikoen for tilbakefall er vesentlig større uten helkroppsbestråling, men for de pasientene som ikke tåler strålebehandling er det godt å ha et alternativ hvor vi i hvert fall kjenner utfallet," konstaterer Marianne Ifversen.

Helkroppsbestråling påvirker hjernen, knoklene, og hormonaksene, og er forbundet med en rekke ikke ubetydelige bivirkninger. Behandlingen kan gi varige skader – spesielt hos barn. Med FORUM-undersøkelsen ønsket forskerne å finne ut om man kan unngå strålebehandling i forbindelse med stamcellebehandling.

Ut fra totalt 412 barn i aldersgruppen fire til 18 år, ble 404 av dem i tidsrommet 2013 til 2018 randomisert til enten stamcellebehandling med enten full kroppsbestråling (202) eller kjemoterapi (99 med flu/thio/bi og 93 med flu/thio/treo) som forbehandling. Randomiseringen ble innstilt i desember 2018, fordi det ble åpenbart at kjemoterapien ga dårligere effekt av stamcellebehandlingen enn stråleterapien. Den generelle overlevelse for begge kjemoterapiene var 77 prosent, mot 91 prosent ved strålebehandling. Progresjonsfri overlevelse etter to år, var henholdsvis 64 prosent og 58 prosent ved flu/thio/bi og flu/thio/treo mot 85 prosent ved stråling. Studiens konklusjon er dermed at forbehandling med kjemoterapi ikke kan erstatte strålebehandling før stamcellebehandling hos barn med akutt lymfatisk leukemi.

"Vi hadde håpet at vi med denne undersøkelsen kunne vise at strålebehandling ikke var nødvendig, og at man ville få et like godt resultat for stamcelleterapi ved å bruke ren kjemoterapi i forkant. Men det kan man dessverre ikke med den kombinasjonen av cellegift som ble brukt i denne undersøkelsen," forklarer Marianne Ifversen.

I alt barn fra 18 land på fem kontinenter deltok i studien. Tolv danske barn deltok i den randomiserte delen og 18, som av ulike årsaker ikke kunne randomiseres. Undersøkelsen er den største som noensinne er blitt gjennomført blant barn med akutt leukemi. Marianne Ifversen forventer at fremtidige studier på området vil kunne profitere på de erfaringene forskerne har gjort seg, og på det samarbeidet som er blitt etablert på tvers av landegrensene.