FDA gir orphan drug-status til ny T-celleterapi for pasienter med AML

De amerikanske fødevare- og legemiddelmyndigheder (FDA) har tildelt orphan drug-status (ODD) til en autolog genredigert T-celleterapi til behandling av akutt myeloid leukemi (AML).

Dette fremgår av en pressemelding fra Intellia Therapeutics, som står bak celleterapien med betegnelsen NTLA-5001.

NTLA-5001 er en autolog celleterapi utviklet for å behandle genetiske undertyper av AML, for eksempel pasienter med HLA-A-A*02:01-allel, samt pasienter med tumorer som bærer Wilms tumor 1-antigen. 

Den nye terapien er basert på genteknologien CRISPR, som er et genredigerings-verktøy  som kan ’klippe’ DNA ut et bestemt sted i genomet og korrigere defekte deler av DNA'et. I dette tilfelle til redigering av T-cellereseptorer (TCR), som benyttes til T-celleterapi.

NTLA-5001 testes i en fase I/II-studie som evaluerer sikkerhet, tolerabilitet, cellekinetikk og anti-tumoraktivitet ved en enkelt dose hos voksne med påviselig AML etter standard førstelinjebehandling. En planlagt dosis-eskaleringsfase av studien vil omfatte to uavhengige grupper bestående av enten voksne med AML med lavere sykdomsbyrde (<5 prosent blaster i beinmarg) eller voksne med AML med høyere sykdomsbyrde (≥5 prosent blaster i beinmarg).

FDA tildeler ‘orphan drug’-status til legemidler eller behandlinger som er utviklet målrettet til behandling av sjeldne sykdommer, hvor markedet kan være lite på grunn av den fåtallige pasientgruppen. Derfor gir FDA også vanligvis et økonomisk støtte i form av mulighet for skattefradrag - eller markedseksklusivitet i en begrenset periode.