EMA anbefaler betinget godkjennelse av CAR T mot r/r myelomatose

EMA har anbefalt en betinget markedsføringstillatelse i EU for CAR T-cellebehandlingen ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) til behandling av voksne pasienter med tilbakevendende eller refraktær myelomatose, som har fått minst tre tidligere behandlinger - og hvor kreften er forverret siden siste behandling.

Anbefalingen av en betinget markedsføringstillatelse er basert på resultater fra CARTITUDE-1-studien, som i desember 2021 ble presentert på årsmøtet i American Society of Hematology (ASH) (abstrakt #549). CARTITUDE-1-studien har undersøkt effektiviteten og sikkerheten av ​​ciltacabtagene-autoleucel hos 113 voksne pasienter med tilbakevendende eller refraktær myelomatose, som hadde mottatt minst tre tidligere behandlinger, deriblant et immunmodulerende middel, en proteasomhemmer og et anti-CD38-antistoff - og som ikke responderte på det siste behandlingsregimet.

Resultatene viste at omkring 84 prosent av pasientene i undersøkelsen oppnådde en varigt respons på behandling med ciltacabtagene-autoleucel. Cirka 69 prosent oppnådde komplet respons - som betyr at tegnene på kreft forsvant.

Overvåkings- og hjelpe-strategier

De mest alminnelige bivirkningene ved behandling med ciltacabtagene-autoleucel er cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), som potensielt kan være livstruende - og i noen tilfeller dødelig. Andre viktige sikkerhetsaspekter ved behandlingen er nevrologisk toksisitet, langvarig cytopeni og alvorlige infeksjoner. Overvåknings- og hjelpe-strategier for disse bivirkningene er beskrevet i produktinformasjonen og i risikostyringsplanen, som er en integrert del av godkjennelsen. I tillegg skal innehaveren av ​​markedsføringstillatelsen (Janssen) sikre at de senterne som står for behandlingen er kvalifisert til å oppdage og håndtere CRS og nevrotoksisitet forbundet med behandlingen av ​ciltacabtagene-autoleucel.

Ytterligere effekt- og sikkerhetsdata samles inn gjennom innsendelse av oppfølgingsdata fra det kliniske hovedforsøket og gjennom en igangværende studie som vil sammenligne legemiddelets effektivitet og sikkerhet med standard-trillingbehandlinger hos pasienter med tilbakevendende og Revlimid (lenalidomid)-refraktær myelomatose.

Ciltacabtagene-autoleucel ble i februar godkjent i USA. I Europa er behandlingen støttet gjennom EMA's PRIority Medisines (PRIME)-ordningen, som gir tidlig og forbedret vitenskapelig og regulatorisk støtte til legemidler som har et særlig potensiale til å imøtekomme pasienters udekkede medisinske behov. Fordi ciltacabtagene-autoleucel er et legemiddel for avansert behandling (ATMP), ble behandlingen vurdert av utvalget for avanserte behandlinger (CAT), EMA's ekspertutvalg for celle- og genbaserte legemidler og til slutt EMA's humanmedisinske utvalg CHMP, som anbefalte godkjennelsen basert på CAT-vurderingen. Uttalelsen ligger nå i Europa-Kommisjonen, som skal treffe den endelige beslutningen om en EU-dekkende markedsføringstillatelse.