Langtidsdata bekrefter effekten av CAR-T til barn og unge med B-ALL

EHA: Barn og unge med relapsert/refraktær B-celle akutt lymfatisk leukemi har vedvarende effekt av å få CAR-T-celleterapien Kymriah (tisagenlecleucel).

Dette viser avsluttende resultater fra ELIANA-studien.

De endelige langtidsresultater fra fase 2-studien viser at den samlede overlevelsen (OS) var 55 prosent (95 CI, 43-66) fem år etter at pasientene ble behandlet med tisagenlecleucel - mens den eventfrie overlevelsen (EFS) var 42 prosent (95%CI, 29-54). Det var ingen signifikante forskjelller i overlevelsen blant pediatriske pasienter (<18 år; n=65) og unge pasienter (≥18 år; n=14).

Data’ene får forskerne til å konkludere i abstractet med at tisagenlecleucel fortsatt har potensiale til å være en kurativ behandlingsmulighet for pediatriske og unge pasienter med relapsert/refraktær akutt lymfatisk leukemi (r/r B-ALL).  

I 2018 rapporterte forskerne to-årsdata fra ELIANA. Disse data’ene viste at 62 prosent av de pasientene som responderte på tisagenlecleucel, to år senere fortsatt var relapsfrie. De oppdaterte langtidsdata’ene fra ELIANA ble presentert på EHA søndag ettermiddag under den orale session ’Novel insights into the treatment of ALL’.

Ingen nye bivirkninger

ELIANA er en pivotal, open-label, multisenter, fase 2-studie. Studien har inkludert 97 pediatriske og unge pasienter i alderen tre til 24 år med r/r B-ALL (medianalderen var 11 år ved studiens start). Pasientene var sterkt forbehandlet. De hadde i gjennomsnitt fått tre tidligere behandlingslinjer og 61 prosent av dem hadde gjennomgått en stamcelletransplantasjon før inklusjon i studien. 79 av de 97 pasientene var egnede til CAR-T - og fikk dermed en enkel dose tisagenlecleucel (0.2-5.0×106 CAR+ vitale T-celler/kg kroppsvekt for pasienter ≤50 kg og 0.1-2.5×108 CAR+ vitale T-celler for pasienter >50 kg). Studiens endepunkter inkluderte samlet remisjonsrate (ORR) innenfor tre måneder, relapsfri overlevelse (RFS), varighet av remisjon (DOR), OS, mulighet for B-celle aplasi (et mål for behandlingens fortsatte effekt), samt kort- og langtidsbivirkninger. Den mediane tiden fra infusjon til data cut-off var 5,5 år.   

Data viser at ORR i løpet av tre måneder var 82 prosent (95% CI, 72-90). Andelen dekker både over pasienter som hadde komplett remisjon (CR) eller CR med ikke komplett hematologisk recovery (CRi). I CR/Cri-populasjonen var den femårige RFS-rate 49 prosent (95% CI, 34-62) og ved data cut-off var den mediane RFS var ikke nådd. Den mediane tiden til B-celle recovery var 38,6 måneder (95% CI, 23-ikke oppnådd), og muligheten for B-celle aplasi ved seks og 12 måneder var henholdsvis 83 prosent (95% CI, 71-91) og 71 prosent (95% CI, 57-82).

Forskerne kunne ikke rapportere om nye eller uventede behandlingsrelaterte bivirkninger siden siste oppdatering. Blant pasientene i remisjonen var de hyppigst rapporterte bivirkningene derfor infeksjon (20 prosent) og cytopeni (seks prosent).